A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro do medicamento Elevidys, terapia gênica indicada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, no Brasil. A decisão foi tomada na segunda-feira, 24 de agosto de 2026, após solicitação formal da Roche, detentora do registro condicional. O cancelamento ocorre em meio a preocupações regulatórias sobre a qualidade dos dados clínicos disponíveis.
Pedido de cancelamento pela Roche
A Roche justificou o pedido alegando que as evidências apresentadas não atendem aos requisitos regulatórios da Anvisa para manutenção do registro. A terapia gênica havia recebido autorização condicional, mas a empresa optou por retirar o produto do mercado brasileiro. Pacientes com distrofia muscular de Duchenne no país perdem, assim, o acesso a esse tratamento específico por via oficial.
Contexto regulatório e internacional
Nos Estados Unidos, o medicamento já havia sido suspenso após relatos de mortes associadas a falência hepática. A Anvisa considerou que os dados insuficientes no Brasil reforçam a necessidade de revisão rigorosa. A medida busca garantir que apenas medicamentos com comprovação adequada de segurança e eficácia permaneçam disponíveis.
Repercussões para pacientes
Especialistas alertam para o impacto direto na comunidade de portadores da doença rara, que agora dependem de alternativas terapêuticas. A Anvisa reforça que decisões como essa priorizam a proteção da saúde pública com base em critérios técnicos. Novos pedidos de registro poderão ser avaliados caso surjam dados mais robustos no futuro.
